« C’est dans les vieux pots que l’on fait… des thérapies géniques révolutionnaires! » Il semblerait que la science ne manque pas de nous surprendre avec ses nouveautés qui semblent parfois sortir tout droit d’un épisode de « Black Mirror ». Pour les patients atteints de drépanocytose, 2023 a marqué un tournant : adieu les greffes de moelle osseuse risquées, bonjour les thérapies à base de CRISPR. La FDA a donné son feu vert à « Casgevy », une thérapie révolutionnaire pour les malades de 12 ans et plus. Et voilà ces patients avec une nouvelle corde (ou plutôt une nouvelle séquence) à leur arc!
Cette nouvelle baguette magique génétique fonctionne avec une unique infusion de cellules souches traficotées génétiquement. Imaginez, des participants à l’étude clinique ont vu leur symptômes de drépanocytose disparaître pendant un an. Qui l’eût cru, être soulagés de douleurs extrêmes, ça n’est pas plus compliqué qu’un coup de pouce génétique, à en croire les résultats.
CRISPR, une innovation scientifique qui rend de plus en plus service à l’humanité
CRISPR, cela vous évoque peut-être des ciseaux, mais nous sommes loin de la papeterie! Il s’agit d’une technologie qui nous permet de jouer avec l’ADN comme avec de la pâte à modeler, en y ajoutant ou en retirant des morceaux. Ce qui semblait être de la science-fiction il y a à peine une décennie est devenu une réalité avec les premières expérimentations sur les cellules humaines en 2016. Les scientifiques d’aujourd’hui voient grand, et ne visent rien de moins que le traitement du VIH, de certains types de cancer et de l’hypertension.
La beauté du CRISPR, c’est sa précision, alors qu’il découpe l’ADN avec une précision d’orfèvre. C’est ainsi que le travail de Neville Sanjana au Broad Institute n’est autre que le guide OG de Casgevy. Les espoirs sont grands, et c’est toute la communauté biomédicale qui a les yeux braqués sur ces avancées pour combattre les maladies graves et héréditaires.
Pour autant, la route est encore longue avant que ces thérapies passent du stade de simple promesse à celui de réalité quotidienne – eh oui, l’argent reste le nerf de la guerre. Vertex est sur le coup avec son traitement à 2,2 millions de dollars, hors frais hospitaliers, pendant que l’Innovative Genomics Institute se casse la tête pour rendre tout ça accessible au plus grand nombre. Tant de chiffres, on se croirait presque dans le budget d’un blockbuster hollywoodien!
Finissons sur une note légère : si vous pensiez que la chirurgie était la seule façon d »éditer » votre corps, le génie génétique est en train de gagner du terrain. Mais n’oublions pas, même si l’ADN fait un bon manuscrit pour la vie, mieux vaut éviter les fautes de frappe… Au final, CRISPR pourrait être à la médecine ce que le correcteur orthographique est à l’écriture. Et qui sait, si un jour on trouve le gène du mauvais jeu de mots, j’aurai peut-être aussi besoin d’un petit coup de CRISPR!
Source : Engadget
